В ошеломляющем аннулировании Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило Sarepta Therapeutics '(SRPT), ранее отклонившее мышечную дистрофию Дюшенна — мышечная дистрофия отправка акций SRPT в пятницу.
На сегодняшнем фондовом рынке акции SRPT выросли на 31,4% до 132,05 в массовом объеме. Акции достигли четырехмесячного максимума, ослабив часть давления SRPT в августе, когда FDA отказалось от препарата, который теперь называется Vyondys 53.
Vyondys 53 может лечить примерно 8% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, наследственным истощением мышц. В целом, по оценкам Сарепты, он может лечить около 20% пациентов, в том числе с помощью Exondys 51, аналогичного препарата, который лечит до 13% пациентов.
Теперь аналитики настроены оптимистично по поводу другого препарата Сарепта, получившего название casimersen. Все три процедуры относятся к одному классу наркотиков: экзон шкиперы. Пропуск экзонов — это форма сплайсинга РНК, которая позволяет клеткам пропускать дефектные линии генетического кода. Каждый препарат пропускает различные генетические мутации.
«Мы полагаем, что одобрение Vyondys 53 устраняет серьезный перевес для акций», — сказал аналитик SVB Leerink Джозеф Шварц в своем отчете для клиентов. Он сохранил свой рейтинг опережающего роста по акциям SRPT, но повысил целевой уровень цен до 216 с 186.
Запас SRPT улетает на одобрение
В августе FDA отклонило первоначальную заявку Сарепты на Vyondys 53, которая тогда называлась golodirsen. В то время регуляторы указывали на риск инфицирования в месте инфузионного порта и токсичность для почек. Обе проблемы были отмечены в исследованиях на животных, но не у людей.
Биотехнологическая компания оспаривала отказ FDA в течение четырех месяцев, сказал главный исполнительный директор Даг Ингрэм. В конечном итоге, регуляторы одобрили Vyondys 53 на основе статистически значимого увеличения дистрофина, белка, который поддерживает мышцы. Пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна не хватает этого белка.
Инграм выразил благодарность Управлению новых лекарств FDA за ускорение проверки.
«Мы должны выразить нашу благодарность как Отделу обзора, так и OND за их объективный, основанный на фактических данных подход к этому обзору, за их справедливость и за чувство срочности, с которым они обращались и решали (отклонение) и предоставляли это утверждение ", — сказал он в письменном заявлении.
Что дальше для акций SRPT?
FDA предоставило Vyondys 53 ускоренное одобрение. Это означает, что одобрение зависит от подтверждающего исследования. Это исследование, получившее название Essence, в настоящее время регистрируется и должно иметь результаты в 2024 году, сказал аналитик Needham Чед Мессер в своем отчете.
Мессер сохранил свой рейтинг покупки акций SRPT и повысил целевую цену до 182 с 170.
Сарепта сказал, что Vyondys 53 будет оценен по паритету с Exondys 51, его предшественником, сказал Мессер. По его словам, цена на Exondys 51 не изменилась с момента его запуска в 2016 году. Аналитик Credit Suisse Мартин Остер отметил, что Exondys 51 стоит более 600 000 долларов в год из расчета на ребенка весом 55 фунтов.
Ежегодно Vyondys 53 может генерировать продажи Sarepta на 500 миллионов долларов, говорится в примечании Остера. Он подтвердил свой рейтинг опережающих и 190 целевых цен на акции SRPT.
Аналитики также ожидают, что одобрение поможет повысить шансы на использование казимерсена Сарепты, препарата для пропуска экзонов при мышечной дистрофии Дюшенна. Казимерсен может лечить еще 8% пациентов. Утверждение также помогает переопределить случай медведя для Exondys 51 после неоднозначного одобрения в 2015 году.
Следуйте за Эллисон Гатлин в Твиттере на @IBD_AGatlin.
ВЫ МОЖЕТЕ ТАК ЛЮБИТЬ:
На складе: стоит ли инвестировать в этого гиганта роботизированной хирургии?
Почему Merck, Sanofi News помогли этой биотехнологической ракете на 32% больше Три дня
Следуйте за премаркетом и после открытия с экспертами IBD
Поймайте следующий большой выигрышный запас с MarketSmith
IBD Stock Of The Day: Посмотрите, как найти , Отслеживать и покупать лучшие акции
