В понедельник комитет экспертов, работающий со Всемирной организацией здравоохранения, призвал страны мира установить более строгие ограничения на мощные методы генетического анализа человека.
Их рекомендации, сделанные после двух лет размышлений, направлены на то, чтобы помешать мошенническим научным экспериментам с человеческим геномом и гарантировать, что правильное использование методов редактирования генов принесет пользу широкой общественности, особенно людям в развивающиеся страны, и не только богатые.
«Я очень поддерживаю», — сказал доктор Леонард Зон, эксперт по генной терапии Гарвардского университета, который не был членом комитета, но назвал его «вдумчивым» группа." Недавние результаты редактирования генов «впечатляют», сказал он, и рекомендации комитета будут «очень важны для терапии в будущем».
Рекомендации, предложенные W.H.O. Комитет был в значительной степени вызван случаем Хэ Цзянькуя, ученого из Китая, который ошеломил мир в ноябре 2018 года, когда объявил, что изменил ДНК человеческих эмбрионов с помощью CRISPR, техники, которая позволяет точно редактировать гены. Такие изменения означали, что любые изменения, произошедшие в генах, будут реплицироваться в каждой клетке эмбриона, включая сперматозоиды и яйцеклетки. А это означало, что изменения, даже если они были вредными, а не полезными, возникли бы не только у младенцев, рожденных после редактирования генов, но и в каждом поколении, которому передавалась их ДНК.
Д-р. Его целью было изменить ДНК младенцев, чтобы сделать их генетически неспособными заразиться ВИЧ. от родителей. Суд в Китае постановил, что он подделал этические документы и ввел в заблуждение участников экспериментов, которые не понимали, в чем состоял его эксперимент по редактированию генов. Он был приговорен к трем годам тюремного заключения в декабре 2019 года.
Тот факт, что такой эксперимент, известный как редактирование зародышевой линии, может занять Place поднял вопрос о том, как контролировать редактирование генов и как быть уверенным, что они используются на благо людей.
ВОЗ стандарты говорят, что использование доктором Хе редактирования зародышевой линии было неприемлемым и что безответственно даже подумать об использовании его сейчас. Но другие виды редактирования генов — это совсем другая история.
Ученые уже пытаются редактировать гены, чтобы исправить мутацию, вызывающую серповидно-клеточную анемию. Отредактированный ген будет находиться в кроветворных клетках костного мозга людей, страдающих заболеванием, а не в сперматозоидах или яйцеклетках, поэтому изменения не будут передаваться из поколения в поколение. Но даже такое использование CRISPR вызывает другие вопросы.
W.H.O. комитет описал выдуманный сценарий, когда исследователи из богатой страны хотят провести клиническое испытание редактирования генов серповидных клеток в Африке к югу от Сахары, где это заболевание широко распространено. Если испытание увенчается успехом, лечение по редактированию генов будет слишком дорогостоящим для всех, кроме очень небольшого числа граждан страны, где оно должно быть протестировано.
Другая гипотетическая ситуация включает испытание по редактированию генов для исправления генной мутации. это вызывает болезнь Хантингтона, прогрессирующее заболевание головного мозга. У людей, унаследовавших мутировавший ген, с абсолютной уверенностью разовьется болезнь Хантингтона. Если эксперимент по редактированию генов увенчается успехом, он может избавить их от этой ужасной болезни. А поскольку редактирование не затрагивает сперматозоиды и яйцеклетки, изменения не будут передаваться по наследству.
Но потребуются годы, возможно, даже десятилетия, чтобы узнать, были ли участники исследования, чьи гены были отредактированы, защищены от болезни Хантингтона. Участники не избавились бы от ужасного страха, что, несмотря на редактирование генов, у них все еще может развиться смертельная болезнь мозга.
В таком сценарии W.H.O. Группа спросила, есть ли более быстрые способы оценки эффективности лечения. Было также предложено, чтобы исследователи рассмотрели психологическое бремя участников, которые надеются, что они выздоровели, но не знают наверняка.
Тем не менее, редактирование генов уже здесь и имеет огромные перспективы, сказал комитет. ВОЗ. начал реестр проводимых исследований и говорит, что он уже включает 156 экспериментов с генами, которых нет в сперматозоидах или яйцеклетках.
The W.H.O. Комитет подчеркнул, что каждая страна должна иметь руководящие принципы, чтобы гарантировать, что исследование проводится с соблюдением этических норм и надлежащим надзором, а также с условиями для обеспечения доступа и социальной справедливости. Поскольку ожидается, что стоимость лечения будет очень высокой, по крайней мере, поначалу, группа заявила, что цель должна состоять в том, чтобы обеспечить справедливое получение выгод от редактирования генов для людей во всем мире.
«Это не — легкий вызов », — сказала Франсуаза Бейлис, член комитета, исследователь медицинской этики в Университете Далхаузи в Галифаксе, Новая Шотландия.